血液病虽然不能做到完全预防,但针对一些高危的发病因素,也可能取得一些相对预防的效果。 一、避免过多的接触x射线和其他有害的放射线。新装修的房屋里避免使用放射性超标的石材和刺激性较大的建筑材料,家居装修材料要选择正规厂家的合格产品,装修完工后保持空气流通,不要立即迁入。。 二、不要滥用药物。使用氯霉素类抗生素、解热镇痛药(如氨基比林、保泰松)、磺胺类药物、抗甲状腺药(如他巴唑、甲亢平)、抗结核药(如异烟肼)、驱虫药、杀虫药等药物要小心谨慎,必须有医生指导,切勿长期使用或滥用。 三、在生活中尽量避免与已知的能导致造血抑制的化学物质和农药接触,特别注意要减少苯的接触,从事染料、油漆、胶水、涂料、树脂、鞋业、皮革加工、农药、化肥等作业的工人因为长期接触苯一定要做好防范措施避免成为受害者。
近日,美国食品药物管理局(FDA)批准Reblozyl(luspatercept-aamt),用于治疗成人β地中海贫血的贫血药物,β-地中海贫血是一种罕见的血液病,会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。Reblozyl是一款创新型红细胞成熟剂(EMA),可促进动物模型中晚期红细胞的成熟。由Celgene和Acceleron共同开发Reblozyl。Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,Reblozyl治疗组患者输血负担显著减少。安全性方面,Reblozyl最常见的治疗不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议在治疗过程中监测患者的血压,并在必要时开始抗高血压治疗。受Reblozyl治疗的患者应监测血栓形成。FDA建议医疗保健专业人员告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间应使用有效的避孕方法。孕妇或哺乳期的妇女不应服用Reblozyl,因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。研究数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。地贫是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病,主要见于地中海沿岸国家和东南亚各国,我国南方地区高发。β-地中海贫血是由位于第11号染色体的β-珠蛋白基因决定簇发生遗传性点突变或缺失,β-珠蛋白合成完全或部分受抑制,导致α/β链比例失衡,从而产生一系列症状和体征的遗传性溶血性疾病。据统计,每年约有6万名婴儿出生时患有严重的输血依赖性β地中海贫血,全球超过20万。目前,地贫的常规治疗是规律输血和祛铁治疗。许多患者由于潜在的疾病和铁超负荷而经历严重的并发症和器官损伤。另外,传统的终身输血祛铁治疗花费高昂,大多数家庭难以承受。造血干细胞移植治疗是目前根治地贫的方法,但由于配型难以及移植排斥等问题,只有部分患者能受益。此前并无地贫药物获批上市。Reblozyl是FDA批准的首个可以减少输血次数的β地中海贫血疗法。该药此前已获FDA快速通道认定以及“孤儿药”称号,这些政策为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。参考来源:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder
再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA)是一种不明原因导致 T 淋巴细胞免疫亢进进而损伤自身造血细胞引起的正常造血衰竭性疾病。其病因和发病机制尚未完全明确, 特点为全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭,重型患者起病急,病情进展迅速,如不能得到及时有效治疗,患者可出现严重的感染、出血和贫血,甚至危及生命。再障的治疗方面:新版指南推荐 免疫抑制治疗(IST)作为输血依赖、有出血风险并进行积极干预治疗的非 SAA 及年龄 > 35~50 岁或没有 HLA 相合供者的 SAA 或极重症 AA 患者的一线治疗方案。英国指南明确指出标准的一线免疫抑制治疗是马 ATG 联合 CSA。ATG 治疗结束后,给予 1mg/(kg·d) 泼尼松使用2 周,并在接下来的 2 周内迅速减量并停药。新 版 指 南 对 于 CsA 的 给 药 时 机 做 出 了 调整。推荐当泼尼松逐渐减量时开始联用 CsA 口服 5 mg/(kg·d),而不是旧版建议的使用 ATG 的第 1 天或泼尼松结束后。CsA 达到目标血药浓度0.08~0.17μmol/L 后仍需持续服用至少 12 个月方可逐渐缓慢减药 ( 每 2~3 个月减药 25 mg),以降低复发风险。中国专家共识强调CsA减量过快会增加复发风险,一般推荐疗效达平台期后持续服药至少12个月以上。该药治疗疗程要长,一般需小剂量(可低至25 mg/d)巩固数年,以使患者的免疫功能彻底恢复正常,并等待始动免疫瀑布激活的“病因”衰减至“零”,以减少复发。一些国外研究显示应用疗程延长至两年可显著推迟复发时间,有利于长期维持疾病缓解状态。国内一些中心对AA患者进行了一系列回顾性分析显示, SAA患者在IST治疗后6个月骨髓红系比例及外周血网织红细胞恢复正常;90%的VSAA患者在治疗后9个月胸骨骨髓红系比例恢复正常。IST后6月,细胞毒T细胞的激活首先受抑,Th1/Th2细胞比值明显减低,Th1优势逐渐被减弱,SAA的免疫功能异常在Th细胞比例上重新趋于平衡;IST后1年,T细胞亚群分布趋于正常;IST后3年,mDC/pDC比值方可降低,提示上游的微小变化即可在下游引发放大效应。以上研究说明AA患者的免疫状态于治疗后3年左右方可恢复至大致正常水平。因此CsA用药务必强调长疗程。
【药品名称】 通用名称:注射用重组人凝血因子VIIa汉语拼音:zhusheyongzhongzurenningxueyinziVIIa【商品类型】 处方药(RX)【批准文号】 S20100010【成 份】 重组凝血因子。【性 状】 本品为白色粉末.【适 应 症】 用于下列患者群体的出血发作及预防; 在外科手术过程中或有创操作中的出血。 ·凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物〉5BU的先天性血友病患者; ·预计对注射凝血因子Ⅷ或凝血因子 Ⅸ,具有高记忆应答的先天性血友病患者; ·获得性血友病患者; ·先天性FVII缺乏症患者; ·具有GP II b-IIIa和/或HLA抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳 的血小板无力症患者。【规 格】 60KIU【用法用量】 伴有抑制物的血友病A或B或获得性血友病:出血后尽早静脉推注90ug/kg.初次注射后可能需再次注射.疗程和注射的间隔将随出血的严重性、所进行的有创操作或外科手术而不同.最初间隔2-3小时,如需继续治疗,一旦达到有效的止血效果,可增至每隔4、6、8或12小时给药.有创操作/外科手术:在治疗前立即给予90ug/kg.2小时后重复此剂量,随后根据所进行的有创操作和患者的临床状态,在前24-48小时内间隔2-3小时给药.在大手术中,应间隔2-4小时按该剂量给药,连续6-7天.在接下来的2周中,用药间隔可增至6-8小时.进行大手术的患者可给药到2-3周,直至痊愈.【药理作用】 诺其(NovoSeven)注射用重组人凝血因子VIIa含有激活的重组凝血因子VIlo凝血因子VIIa能与组织因子结合,直接激活凝血因子X成为凝血因子Xa,激发凝血酶原向凝血酶的转换, 进而使纤维蛋白原向纤维蛋白转换形成止血栓。凝血因子VIIa激活凝血因子ix,成为凝血因子IXa,且能使凝血因子IXa和Xa使血栓的形成进一步增加。在血管壁损伤的局部,凝血因子VIIa与组织因子/磷脂形成复合质,处于激活状态,从而起到止血的作用。【贮 藏】 本品应存放于2oC-8oC(冰箱中);在-包装盒内避光保存;请勿冰冻以免损坏溶剂瓶;最好配制后立即使用;请勿将配制好的重组人凝血因子VIIa(NovoSeven)持续储存在注射器中。